新疗法天价上市 MIT寻求竞争力

编辑:小豹子/2018-10-24 16:46

  【...2017年10月10日讯】国外兴起免疫细胞治疗癌症、细胞层片修复器官,台湾落后美国、日本脚步,但跨国合作且将风险分级管理,未来细胞药物、细胞层片或免疫疗.将可能“MIT”,费用不再高不可攀。

  美国食品暨药品管理局(FDA)今年8月宣布核准药厂诺华的CAR-T治疗药物上市,可用于治疗容易复发、难治的B细胞型急性淋巴细胞白血病。但是,这个治疗索价不菲,一个疗程约需新台币1500万。

  早于2016年之前,一名英国罹患急性白血病的1岁女童李查兹(Layla Richards),也受益于CAR-T。透过分离淋巴球的T细胞并加以基因改造,让T细胞能够辨认癌细胞,再回注女童体内,促使免疫系统消灭癌细胞,她成为全球利用免疫细胞治疗治愈血癌的第一人。

  同样在凤凰彩票网(fh643.com)2016,美国的贺勤森癌症研究中心(FredHutchinson Cancer Research Center)研究人员芮德尔(Stanley Riddell)发表研究成果,以嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T-Cell,CAR-T)免疫疗.,让35名评估只能再活5个月的急性淋巴性白血病患,病情.转变,94%患者的病症完全消失。

  当前许多癌症、传染病或慢性病都能对症下药,得以根治或控制。然而少数癌症、罕见疾病、.经退化、多发性硬化症、渐冻人、烧烫伤、高龄社会常见的失明、失智等疾患,疗效不佳,只能寄托于新药新科技。

  在国际间,相关研究早就获得肯定,例2012年的诺贝尔医学奖颁给山中伸弥与戈登(John Gurdon),二人因为发现特化的成体细胞可被重新训练,成为具有多.能的自诱导性多能干细胞(iPSC)而获奖。

  关于iPSC的应用,山中伸弥曾接受纽约时报专访时谈到,iPSC仍处在研究初期,2014年时有研究团队成.利用iPSC治疗黄斑部病变,并完成首例试验。

  在2014年,唐奖生技医药奖颁发给研究免疫系统T细胞的美国学者詹姆斯?艾利森(James P. Allison)和日本学者本庶佑,他们分别发现CTLA-4及PD-1为控制免疫系统的重要关键,为癌症免疫疗.带来重.突破,且陆续实地用于治疗病患。

  将目光拉回台湾,台北医学.学细胞治疗与再生医学研究中心主任黄彦华受访时表示,有八仙尘爆的烧烫伤患者利用日方捐赠的皮肤层片成.修复皮肤。

  不仅如此,黄彦华说,日本利用细胞层片技术已成.将数种细胞治疗.品化,如可用于修补心脏破损的心脏层片、食道再生的上皮细胞层片、膝盖软骨再生的细胞层片及皮肤层片等。

  细胞治疗可概括分为干细胞与非干细胞两.类。不同干细胞具有不同.能,如提供特定分化的组织细胞、免疫调控、诱导血管新生、与创伤修复等能力,可以以针剂、敷料、喷雾、或细胞层片、或3D组织列印等各种形式进行细胞治疗与协助组织再生。

  黄彦华说,目前细胞层片的发展已能够让细胞间紧密贴合,就像细胞OK绷,直接敷在需要修补的部位,也可以将干细胞做成针剂型态,就像打点滴一样,打进去身体后可以跑到全身有伤口的地方去进行修复治疗。

  至于非干细胞类的免疫治疗,黄彦华表示,当病人的免疫细胞不够好、不足以御敌,可取出来加以刺激活化,亦即所谓的T细胞活化。抽周边血把T细胞纯化,让T细胞训练的更强壮后,再打回身体,因为是自体的细胞增强,也不会有排斥的问题。

  不过,黄彦华也表示,不管是T细胞、NK细胞(自然杀手细胞),经培养、刺激后会使免疫能力变强,但若病人身体比较弱,诱发免疫反应又过强,可能引起细胞激素的.风暴,病人也可能处在莫.的危险。

  这也是为何CAR-T虽然对特定癌症有效,但仍有安全疑虑,其他药厂传出实验失败的报告,美国当局审慎以对;至于山中伸弥的研究团队也发现,多能干细胞是一把双面刃,伴随细胞复制,突变概率也上升,可能增加致癌的风险。

  台湾目前没有细胞治疗.品获得上市许可,黄彦华也坦言,“细胞治疗.品不是走得快就是好”。

  “更重要的是安全性及品质,”黄彦华强调,当一个细胞在体内碰到不同微环境时,可能会有不同反应且不易掌控,卫福部也才特别审慎看待,因此台湾步伐虽慢,但每一步都稳扎稳打,凡是能通过审核的,国际间的可信度也比较高。

  根据财团.人医药品查验中心统计,从2010年至2016年3月底,.受理50件细胞治疗.品临床试验申请案,核准执行率约52%,显示此类.品的研发持续受到关注。

  小儿血液肿瘤科医师张裕享受访时说,细胞治疗的领域、种类很广,从研究、实验、进入人体实验、最后能上市等,要经过层层关卡,.规严谨、细节多如牛毛,凤凰彩票娱乐平台(5557713.com)没有足够的资金、人力根本没办.因应。

  不过,张裕享也说,国内已有研究者进行CAR-T治疗血癌相关试验,人体试验阶段受试者可不需付费,若几年后能成.问世,必定能拉低免疫治疗的售价,也许一个疗程仅需数百万.,病人不须望天价而兴叹。

  黄彦华说,论及细胞层片技术,日本确实比台湾前超过10年,但这与台湾过去.规环境、各部会还尚未有效链接有关。

  黄彦华指出,今年不管是经济部、工研院、科技部和卫生福利部等,就生技研发已有明确的沟通和合作,工研院也已做出第一代的细胞层片,若能有官方出击,可和日本建立合作平台,双方合作也可提升研发量能。

  上市公司三顾今年与日本生技公司CellSeed正式签约,缔造台日再生医学技术合作首例。

  三顾策略长王哲训表示,日本研究环境比较开放,台日合作就像是“站在日本的肩膀上,台湾就不用再浪费力气”,政府除帮业者建立合作平台,在.令上也应再调整,针对不同风险强度的细胞治疗.品分级管理,让规范更切合实务需求。(转自中央社)